该批准是基于对心力衰竭或有心力衰竭风险的患者进行的Inpefa的两项随机、双盲、安慰剂对照的3期(SOLOIST-WHF与SCORED试验)心血管结果研究。两项研究纳入近12,000名患者。
SOLOIST-WHF试验评估了在1222名最近因心力衰竭恶化住院的二型糖尿病患者中,加入标准治疗时,索他利嗪与安慰剂的心血管疗效。主要终点是事件总数,包括与安慰剂组相比,接受索他列嗪治疗的患者因心血管原因死亡、因心力衰竭住院和因心力衰竭急诊。
SOLOIST-WHF的研究结果显示,与安慰剂相比,Inpefa显著降低患者因心力衰竭住院、因心力衰竭紧急就诊以及心血管死亡的复合风险达33%。
SCORED评估了在10,584名患有二型糖尿病、慢性肾脏疾病且每1.73 m2体表面积eGFR为25 ml至60ml/分钟的患者中加入标准治疗后,索他利嗪与安慰剂相比的心血管疗效,以及心血管疾病的风险。主要终点是事件总数,包括与安慰剂组相比,接受索他列嗪治疗的患者因心血管原因死亡、因心力衰竭住院和因心力衰竭急诊。关键次要终点包括心血管原因死亡事件总数、非致命性心肌梗死和非致命性中风。
SCORED结果显示:评分达到了其主要终点,总体耐受性与安慰剂相似。研究结果在美国心脏协会(AHA)2020年科学会议的最新科学会议上发表,并同时发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。
至于安全性,使用inpefa最常报告的不良反应(发生率≥ 5%)是尿路感染、容量减少、腹泻和低血糖。