波士顿，2021年4月13日(环球通讯社)--阿库奥斯美国食品和药物管理局(FDA)今天宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经为AK-OTOF批准了孤儿药物指定(ODD)和罕见儿科疾病(RPDD)，这是一种基因疗法，旨在治疗以耳蜗素(Otoferlin)为媒介的听力损失。(纳斯达克市场代码：Akus)是一家致力于为世界范围内患有听力障碍的患者开发潜在基因疗法的精密基因制药公司。Akouos预计将在2022年上半年为AK-OTOF提交一份调查新药申请(IND)。
耳铁蛋白基因(OTOF)介导性听力损失是一种感觉神经性听力损失，它是由OTOF基因。这个OTOF基因编码耳蜗素，一种能使耳蜗内毛细胞释放神经递质小泡的蛋白质，通过声音刺激而激活听觉神经元。大多数个人OTOF-介导性听力损失从出生起就有严重到深远的感音神经性听力损失，在美国和欧洲大约有20,000人受到影响。AK-OTOF被设计用来治疗OTOF-通过使用双重载体技术传递转基因介导的听力损失，该技术在受影响的细胞，即内毛细胞中，在耳蜗中表达正常的功能性耳铁蛋白。
“目前没有任何药物治疗方案可供使用。OTOF-介导性听力损失，或任何其他形式的感音神经性耳聋。迄今为止所报告的AK-OTOF的非临床数据显示听觉功能的持久恢复，并支持未来的临床发展。“Akouos的首席运营官Jen Wellman说。“我们相信，这是美国食品和药物管理局(FDA)批准的第一批针对遗传性听力损失的孤儿药物和罕见儿科疾病，也是内耳遗传药物领域的一个重要里程碑。”接受这两种指定可以帮助我们加速AK-OTOF的发展，我们认为这种疗法有可能恢复生理听力，并为这些人及其家人提供长期的益处。“
FDA的孤儿产品开发办公室(OfficeofOrphanProductDevelopmentofFDA)对用于治疗、诊断或预防罕见疾病或影响美国不到20万人的疾病的药物和生物制剂给予了奇怪的资助。这一指定为Akouos提供了某些好处的潜力，包括长达七年的批准后市场排他性、药物开发过程中的援助、临床开发的税收抵免以及免除FDA的某些费用。
美国食品和药物管理局授